21世紀經濟報道記者 朱萍 實習生 蘭鑫宇 北京報道“如果把治療疾病比作去商場買衣服,那么醫生就是裁縫,需要根據不同患者的個體差異‘量體裁衣’,采取不同的治療措施。”在4月15-21日2023年全國腫瘤防治宣傳周期間,中華醫學會腫瘤學分會主任委員、四川省腫瘤醫院院長林桐榆在接受21世紀經濟報道記者專訪時以一個“比喻”來詮釋了“同病異治”背后的原因。
世界衛生組織國際癌癥研究機構(IARC)曾于2020年發布過一份調查報告,數據顯示2020年中國新發淋巴瘤病例約9.97萬,死亡病例5.72萬。
(資料圖)
據了解,淋巴瘤是具有高度異質性的一大類腫瘤疾病,通常好發于淋巴結,但是由于淋巴系統的分布特點,使得淋巴瘤屬于全身性疾病,幾乎可以侵犯到全身任何組織和器官。該特點也致使淋巴瘤的治療有很大難度,臨床治療效果差別較大。具體表現為,該類腫瘤不同病理類型和分期在治療強度和預后上都存在很大差別。
目前淋巴瘤在中國的發病率約為6.68/10萬,每年約有10萬名新發淋巴瘤患者,作為其中最常見的侵襲性惡性淋巴瘤,較于其他淋巴系統腫瘤預后更差,約40%-50%患者經過初始標準治療后仍會復發。根據《2022中國淋巴瘤患者生存狀況白皮書》調研結果,復發患者往往要經歷更多生理上的疼痛不適,以及精神上的焦慮和沮喪,他們的日?;顒犹幪幨芟蓿钯|量明顯低于普通人群,且隨著疾病的復發,患者生活質量每況愈下。
腫瘤治療需“量體裁衣”
“淋巴瘤治療,講究的是多學科聯合會診(MDT)的個體化精準治療理念,不能一概而論?!绷滞┯芟?1世紀經濟報道記者指出,同病異治的情況在腫瘤治療中十分常見,其原因有兩方面,其一是腫瘤疾病具有非常強的異質性,同一腫瘤中可以存在有很多不同的基因型或者亞型的細胞。
林桐榆指出,人們常說的淋巴瘤不是一個疾病而是一組疾病,淋巴瘤中最常見的類型是彌漫大B型,這個類型從原來的2個亞型到去年分化出18個亞型,多種亞型不能用同一種方法治療,這就要求醫生做到同病異治。
據了解,腫瘤的異質性是指腫瘤在生長過程中,經過多次分裂增殖,其子細胞呈現出分子生物學或基因方面的改變,從而使腫瘤的生長速度、侵襲能力、對藥物的敏感性、預后等各方面產生差異。
同一種腫瘤在不同的個體身上可表現出不一樣的治療效果及預后,甚至同一個體身上的腫瘤細胞也存在不同的特性和差異。腫瘤生長在中樞、卵巢、直腸等不同的部位,都會導致治療方法上不同。
其二,患者自身的不同情況也需要醫生“量體裁衣”“對癥下藥”,有些患者除了患有腫瘤,還兼有高血壓、糖尿病、乙肝等病史,患者不同的身體狀況就要求用藥的精準化個性化。
此外,還要考慮到患者的經濟狀況,如果患者經濟狀況較差,普通治療可以達到不錯的效果就沒必要選擇價格高昂的藥物,要尋求治療費用與治療效果的雙重平衡。
《白皮書》數據表明,侵襲性淋巴瘤患者的醫療自費支出占家庭收入均值的157%,遠超于國際公認的災難性家庭支出標準(40%);同時患者自費比例仍然較高,醫保報銷覆蓋的范圍仍有限,且僅有12.89%的患者購買了惠民保。
林桐榆指出,如今精準治療、個體化治療早已不是新鮮事,但要注意個體化治療是要有很多精準的技術儲備,而精準又是需要很多經驗的積累,不能隨便個體化,從診斷到治療的過程中,個體化治療方案必須不斷調整。
“像許多腫瘤有診療指南,這本診療指南好比是在商場買衣服的參考書,將人們的身高粗略劃分成大、中、小碼。而我們的這個多學科、個體化治療方案,是根據患者身體情況更加精準‘量體裁衣’,但是如果你找了一個專業水平很差的裁縫,那還不如不改?!?林桐榆向21世紀經濟報道記者表示。
走好“最后一公里”
清華大學陳曉媛團隊曾對中國腫瘤藥物研發創新趨勢進行了分析,研究發現我國腫瘤領域創新藥在研產品中,真正具有創新性且處于全球領先階段的產品占比較低,大多數產品仍為跟隨式創新,尤其是靶向藥和T細胞免疫調節劑。
不僅如此,腫瘤治療費用高企,很多患者難以維系,《白皮書》調查顯示,2021年,所有患者的醫療總支出為31.8萬元,初治患者醫療總支出均值為29.0萬元,復發患者的醫療總支出均值為43.6萬元。
上述情況致使腫瘤創新藥可及性較低,尤其是在西部經濟欠發達地區,而腫瘤的治療又高度依賴治療方法和創新藥物的使用。如何提高創新藥的可及性讓新藥進入臨床使用,早日惠及患者已成當務之急。
針對這一問題,林桐榆向21世紀經濟報道記者表示,可以從下述四個方面提高腫瘤創新藥的可及性。
第一,在國家層面應該加大對創新藥品的研發投入,集中人力財力物力爭取在創新藥領域獲得突破,讓科學家能沉下心來做研發,讓創新藥真正的進入市場。
第二,與創新藥廠家在制定價格的時候,應該充分考慮國內患者的支付能力,通過積極參與醫保談判,以及探索多方共付的模式,讓救命藥真正發揮“救命”的作用。 第三,完善重大疾病商業保險制度,要用一些額外的商業保險補償治療費用,不能只寄希望于醫保報銷。
第四,提倡原創性公司回歸研發創新藥的宗旨,當下,一些公司背離初衷,只是把國外的創新藥買入國內,很多原創性公司變成了經銷公司。
值得注意的是,近來“創新藥落地難、進了醫保進不了醫院”等問題也一直是行業關注的焦點問題。數據顯示,2018-2019年納入醫保目錄的腫瘤創新藥,到2020年第三季度,進院比例僅為15%-25%。盡管在醫改推動下,腫瘤創新藥獲批上市、進醫保速度不斷加快,然而,現實中創新藥“難進院”、醫生“難開藥”、患者“難用藥”等問題依然嚴重??梢?,提升創新藥可及性,打通臨床“最后一公里”已經迫在眉睫。
對此,林桐榆認為,問題的關鍵不在醫院和藥房,而是藥企要讓醫生充分認識和了解創新藥,“現在基本上藥房都是打開的,創新藥進醫院并不存在很高的門檻,但是藥企要讓醫生讓科室知道新藥如何合理使用,很多醫生都沒見過螃蟹,他們面對新藥首先的反應是怕?!?/p>
目前,淋巴瘤患者主要的治療方式為化療、放療、靶向治療和免疫治療。調研顯示,在治療過程中,多數患者經歷過治療副作用,尤其是化療相關的消化道反應、嚴重脫發和嚴重的骨髓抑制,占比分別為46.7%、40.6%、32.0%。
而新藥的毒副作用具有更高的不確定性,醫生用藥往往要承擔更高的風險,很多醫生寧可不用也不愿承擔副作用所帶來的風險。
林桐榆反復強調用藥的原則是“安全有效”四個字,要打通這“最后一公里”還需藥企自己下功夫做功課,藥企應該把精力放在學術推廣上面,讓醫生充分認識了解新藥的適用性、潛在的副作用、如何提前預防和規避藥物的毒性,“要教會醫生怎么用,讓醫生有信心敢用?!?/p>
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